Комитетът на EMA за хуманни лекарства (CHMP) прие препоръки за едно ново първоначално разрешение за употреба и три разширения на индикацията на първото си заседание в Амстердам през март 2019 г.
Комитетът препоръча да се предостави условно разрешение за употреба на Zynteglo (Autologous CD34 + клетки, кодиращи ген на βA-T87Q-глобин), лекарствен продукт за напреднала терапия (ATMP) na бета-таласемия, рядко наследствено състояние на кръвта, което причинява тежка анемия. Zynteglo е предназначен за възрастни и юноши на възраст 12 и повече години, които се нуждаят от редовни кръвопреливания, за да овладеят заболяването си и нямат съвпадащ донор за трансплантация на стволови клетки.
Тъй като Zynteglo се справя с неудовлетворена медицинска нужда, той се възползва от подкрепа в рамките на PRIME схема, платформата на EMA за ранен и засилен диалог с разработчиците на обещаващи нови лекарства. Това взаимодействие доведе до по-стабилен пакет от приложения, който позволи ускорена оценка на Zynteglo за 150 дни, най-бързото време за преглед на ATMP до момента. По време на своето развитие Zynteglo е определен като лекарство-сирак.
Три препоръки за удължаване на терапевтичната индикация
Комитетът препоръча удължаване на показанията за Imnovid, Mozobil и Revlimid.
Резултат от преразглеждане на препоръката за лекарства с омега-3 мастни киселини
CHMP потвърди, че лекарствата с омега-3 мастни киселини, съдържащи комбинация от етилов естер на ейкозапентаенова киселина (EPA) и докозахексаенова киселина (DHA), не са ефективни за предотвратяване на по-нататъшни проблеми със сърцето и кръвоносните съдове при пациенти, прекарали инфаркт. Това е резултатът от преразглеждане, поискано от някои от компаниите, които предлагат на пазара на съответните лекарства, след първоначалната препоръка на Комитета през декември 2018 г.
