AstraZeneca се обедини още веднъж с Ionis Pharmaceuticals, подписвайки глобално споразумение за разработка и комерсиализация на своя антисенс терапия eplontersen.
Това е третата сделка между компаниите. През 2018 г. AZ подписа стратегическо сътрудничество, обхващащо ION532, при хронично бъбречно заболяване, свързано с аполипопротеин L1, и ION839, за неалкохолен стеатохепатит (NASH). Това обаче е първият път, когато AZ инвестира в лечение на късен етап.
Eplontersen е предназначен да намали производството на транстиретин (TTR) протеин за лечение на амилоид транстиретин (ATTR), системно, прогресиращо и фатално заболяване. В момента е в глобални проучвания фаза 3 за ATTR кардиомиопатия (ATTR-CM) и ATTR полиневропатия (ATTR-PN).
ATTR-CM е системно, прогресивно и фатално състояние, което води до сърдечна недостатъчност и смърт в рамките на четири години от диагнозата, която остава недостатъчно диагностицирана поради липса на информираност за заболяването и хетерогенност на симптомите. Наследственият ATTR-PN е инвалидизиращо заболяване, което води до увреждане на периферните нерви с двигателни увреждания в рамките на пет години от диагнозата и без лечение, обикновено е фатално в рамките на десетилетие.
Смята се, че до половин милион души имат ATTR-CM и до 40 000 души имат ATTR-PN по целия свят.
